发布日期：2025-11-19 17:35:53
来源
： CHTV健康100
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发育生物学博士，现任北京吉源生物技术中心主任。长期致力于干细胞与免疫细胞技术研发，主持完成国内首个基因编辑间充质干细胞新药IND申报并获默示许可。作为主要发明人获中美授权专利14项，发表论文20余篇，主持多项国家级及省部级科研项目，在细胞治疗领域具有深厚研发经验。
这位沉默的“修复大师”正悄然改写人类健康的规则：它让坏死的心肌得以重生，让受损的神经再度连接，让衰竭的器官重燃希望。在生命科学与临床医疗的十字路口，它已为我们推开一扇通往未来的大门——那里，许多“不治之症”将迎来治愈的曙光，衰老的步伐或将因此放缓。此刻，全球的科学家们正在这片沃土上耕耘。哪些疗法已成为守护健康的“常规部队”？哪些疗法正蓄势待发，即将掀起医疗革命？这位“生命建筑师”究竟如何施展它的神奇魔力？请随本文一同走进这个奇迹频现的细胞世界，揭开它神秘的面纱。
全球干细胞研究正以前所未有的热度席卷科学界，宛如一片充满活力与机遇的“新大陆”。这片大陆的边界正在被全球科学家们飞速拓张：顶级学术期刊上相关论文的发表数量呈指数级增长，如同指引方向的灯塔般层出不穷，根据国际知名出版机构百世登出版集团的文献统计，干细胞领域在2013-2015年、2018-2021年及2024年相继出现了多次论文发表高峰，宛如一波强过一波的科学浪潮，清晰印证了全球科学界对其与日俱增的专注与热情。这股热情的根源，不仅在于干细胞能帮助我们破解生命发育的底层逻辑，更在于它将理论转化为解决病痛的现实疗法的巨大潜力。从全球格局来看，美国在临床研究项目的数量与规模上依然占据领先地位，截至2024年，在美国国立卫生研究院临床研究登记系统上，干细胞相关临床研究项目已超过1.3万项，这些研究高度集中在成体干细胞领域，其触角已延伸至血液病、肿瘤、神经系统疾病、心脏病、免疫系统疾病等众多难治性病种，展现出广阔的应用版图。而日本、韩国等国则另辟蹊径，在干细胞产品的产业化与审批上市方面展现出更加开放和灵活的姿态，推动科研成果加速走向市场，惠及患者，共同塑造着再生医学的未来图景。这不仅仅是一场局限于实验室的科学竞赛，更是一场关乎人类健康未来的全球性科研盛宴，其蓬勃发展的势头，正清晰地勾勒出下一代医学革命的轮廓。
当前，全球干细胞疗法的发展呈现出“双轨并行”的清晰格局：一条轨道是经过数十年验证、已成为临床治疗“金标准”的成熟技术；另一条轨道则是充满创新与突破、正在实验室与临床试验中快速推进的前沿探索。在成熟技术领域，造血干细胞移植无疑是基石与典范。该技术的临床应用最早可追溯至1968年，首例成功的骨髓移植（即造血干细胞移植）治愈了一名重症联合免疫缺陷患者。至今，这项技术已成功应用超过半个世纪，成为治疗白血病、淋巴瘤、再生障碍性贫血等血液系统及免疫系统疾病的根本性手段。它通过植入健康的造血干细胞，在患者体内“重建”一套全新的、正常的造血与免疫系统，为无数濒临绝境的患者带来了彻底的治愈希望。其技术流程、配型标准及并发症管理均已形成高度规范的全球共识，是干细胞疗法中最坚实可靠的“中流砥柱”。全球已保存超过200万份干细胞样本，并完成数万例移植手术。2. 前沿探索的“新锐力量”：间充质干细胞与创新疗法前沿探索的疆域正以前所未有的速度拓展。其中，间充质干细胞（MSC） 因其强大的免疫调节与组织修复功能，成为最活跃的“新锐力量”，但绝大多数应用仍处于临床研究阶段。全球范围内，MSC因其来源广泛、低免疫原性以及具有抗炎、组织修复和免疫调节等功能，被尝试用于治疗骨关节炎、自身免疫性疾病、GvHD（移植物抗宿主病）、甚至难治性创面修复等领域，展现出巨大的应用弹性。全球干细胞治疗领域正加速从实验室研究迈向临床商业化应用。根据截至2025年9月的最新行业统计，全球范围内已有超过17款间充质干细胞（MSC）产品上市。其中韩国和日本因政策等原因获批上市销售项目数量较多。值得注意的是，监管审评严格的美国，也于2024年12月迎来了其首款间充质干细胞疗法——Remestemcel-L（商品名Ryoncil），用于治疗儿童类固醇难治性急性移植物抗宿主病。紧随其后，中国在2025年1月实现了“零的突破”，国家药监局通过优先审评程序附条件批准了首款干细胞药物“艾米迈托赛注射液”（商品名：睿铂生）上市。该药物同样用于治疗急性移植物抗宿主病，标志着干细胞治疗正式成为中国医疗现实的一部分。更令人振奋的是，以诱导多能干细胞（iPSC） 与基因编辑技术为代表的下一代疗法正从蓝图走向现实。科学家们正在实验室里利用iPSC技术培育出“迷你”心、肝、肾等类器官，用于疾病建模与药物筛选；更有研究将iPSC来源的功能细胞（如多巴胺神经元、胰岛细胞）用于治疗帕金森病等重大慢性病的临床探索，旨在实现从“对症治疗”到“组织再生与功能重建”的根本性飞跃。总而言之，全球干细胞疗法正稳健地行走在两条轨道上：一条是已被实践证明、持续拯救生命的成熟路径；另一条是充满想象力、旨在攻克未来医学难题的创新通道。两者共同构成了今日干细胞疗法充满活力与希望的发展全景。
如果把身体的组织修复看作一项庞大的工程，那么不同类型的干细胞就是一支配合默契的“特种工程队”。它们各有所长，通过不同的机制协同作战，共同完成修复使命。它的核心任务是维持人体血液和免疫系统的终身稳定。它的工作模式主要有两种：- 终身生产：定居在骨髓这个“核心工厂”里，持续不断地分化生成所有类型的血细胞——负责氧运输的红细胞、负责免疫防御的白细胞、以及负责止血的血小板。
- 系统重建：当通过移植将健康的造血干细胞植入患者体内后，这类细胞会像“种子”一样在骨髓中“定居”（归巢），然后重新长成一棵完整的“血液树”，彻底重建整个造血和免疫系统。这是最经典的 “细胞替代” 机制。
它的核心任务是组织修复与免疫调节，有几种不同的工作方式：- 信号指挥（旁分泌）：这是它最主要的作用。它不像造血干细胞那样大量变身，而是作为一个“指挥中心”，通过分泌大量的细胞因子、生长因子和外泌体等信号物质来远途工作。调停炎症：调节免疫细胞，抑制过度的免疫反应，为修复创造一个良好的“和平环境”。召唤援军：吸引体内的其他修复细胞向损伤部位集中。促进再生：刺激当地原有的细胞增殖，并促进血管新生，为修复工地“打通补给线”。
- 适度变身（多向分化）：在需要时，它也能分化为骨细胞、软骨细胞、脂肪细胞等，直接参与构建组织。
- 免疫豁免：它们表面特征特殊，像是持有“通用通行证”，在进行异体移植时不易被受体免疫系统攻击，这使“现货型”细胞药物成为可能。
它的核心任务是提供无限量的、与患者遗传背景匹配的特定细胞。它们可以被诱导分化为人体特殊类型的细胞，如多巴胺能神经元（用于治疗帕金森病）和心肌细胞（用于修复心脏）。其作用机制是提供大量纯净、功能性的细胞，用于直接替代那些因疾病而永久丧失的特定细胞，从而恢复器官功能。它更像一个为身体提供“备用零件”的高级定制工厂。它的核心任务是维持特定组织器官的日常更新与轻微损伤修复。它们更多的职责是驻守本地，如皮肤干细胞、肠道干细胞、肝干细胞等，它们常驻在相应组织中。它们通常保持静息，当接收到所在组织的更新或损伤信号时，会被激活并分化为该组织的功能细胞，以替代衰老或受损的细胞。比如，皮肤干细胞不断生成新的皮肤细胞以愈合伤口。在一次严重的组织损伤中，这支“工程队”会开启协作模式。间充质干细胞率先抵达，利用其“信号指挥”能力，清理损伤现场（抗炎）、呼叫支援（募集细胞）并建立补给（促血管新生）。本地组织特异性干细胞被间充质干细胞分泌的信号激活，开始进行原位修复和更新。如果需要更专业的细胞类型（如神经元、心肌细胞），则由iPSC来源的功能细胞进行精准替换。在整个过程中，造血干细胞则确保“后勤”——持续提供免疫细胞和红细胞，维持整体环境稳定。总结而言，干细胞疗法并非一种细胞单打独斗，而是根据不同疾病的需求，调动不同类型细胞的特长，通过细胞替代、信号调控、免疫调节等多种机制，形成一个立体的、协同的修复网络，共同奏响生命的修复乐章。
回顾这场探索之旅，我们从认识身体的“万能种子”开始，穿越了全球干细胞研究的蓬勃热土，见证了从成熟的“血液系统重建师”——造血干细胞，到多才多艺的“组织修复协调员”——间充质干细胞，再到未来可期的“定制化细胞工厂”——iPSC的壮丽图景。如今，干细胞技术已不再是遥远的科学幻想。全球超过1.3万项临床研究、17款获批上市的间充质干细胞产品以及预计突破150亿美元的市场规模，共同印证了它正从实验室研究，大步流星地迈向真实的医疗场景。前路固然仍有挑战需要攻克——如何实现疗效的稳定控制、建立生产质量的一致性原则、以及积累更长期的安全性与疗效数据，这些都是科学需要继续攀登的山峰。但毫无疑问，以干细胞为核心的再生医学，已经为我们打开了一扇全新的大门。门后，是一个我们有望从根源上修复组织、逆转损伤、甚至延缓衰老的未来。这位身体的“内在修复大师”，正以其深邃的智慧，引领我们迈向一个更具韧性、更可重塑的健康新纪元。未来已来，它正发生在我们的生命里。
