薛冰华

大家好，我是薛冰华。我的职业生涯始于发育生物学的基础研究。在实验室的显微镜下，我第一次目睹多能干细胞分化成跳动的心肌细胞时，便深深着迷于这种“生命起点”所蕴含的无限可能。然而，我也清醒地认识到，将实验室的微观奇迹，转化为能够惠及广大患者的治疗方案，其间横亘着一条名为“转化”的鸿沟。这条道路，需要的不只是科学家的灵感，更是工程师的严谨、创业者的坚持与医者仁心的责任感。作为在这个领域深耕十余年的研发者，我每天都在与这些充满潜力的细胞打交道，在努力构建了一个覆盖“靶点发现-细胞工程-工艺开发-质量研究-非临床评价-临床申报”的全链条研发平台。我们发表的每一篇论文、申请的每一项专利、建立的每一个质量标准，都是为了一个目标：让干细胞治疗从“可能”变成“可靠”，从“实验技术”变成“标准化药物”。

我所在的北京吉源生物科技有限公司，成立于2012年的高新技术企业。我们的宗旨“以科研为核心，创新产品研发，创建干细胞产业化格局”，并非一句空话，而是融入公司血脉的行动纲领。在那个干细胞领域仍充满未知与争议的时期，我们便坚定地选择了最艰难但意义最深远的道路：开发具有明确治疗机理、符合全球药品监管标准的基因修饰干细胞创新药，这是一个前沿且需要巨大耐心与投入的领域。

令人欣慰的是，我们对事业专注与坚持得到了多方认可：公司不仅是国家高新技术企业、并承担国家研发计划重点专项课。同时，作为中国医药生物技术协会等多家行业权威组织的理事或会员单位，我们深度参与行业生态建设。主导及参与了多项干细胞研究团体标准的编制工作。在此基础上，我们建立了严格的ISO9001质量保证体系。这些扎实的资质、深度的参与及体系化的投入，共同构筑了我们从事严肃医疗新药研发的坚实基石。

当前，细胞治疗领域机遇与挑战并存，更呼唤着最高的科学诚信与伦理操守。今天，我希望能以我和团队的亲身实践，结合我们正在推进的国内首个获批临床的基因修饰间充质干细胞新药等项目，为大家系统性地揭开一个干细胞新药从无到有、从实验室走向临床的完整科学历程。

每一款新药的“种子”，都萌芽于对生命奥秘与疾病机制的深刻洞察。我们的故事起点，不在工厂车间，而在静谧的实验室。

以我们重点攻坚的2型糖尿病为例，全球有数亿患者受其困扰，中国患者超过1.4亿。现有药物多侧重于血糖控制，但可能伴随副作用，且往往难以从根本上逆转胰岛素抵抗和胰岛β细胞功能的进行性衰退。我们提出的科学问题是：能否利用干细胞实现 “标本兼治”？

间充质干细胞宛如人体内自带的一个“多功能修复工具箱”，天然具备抗炎、免疫调节和组织修复的能力。已有研究表明，它可它可能通过改善微环境、调控免疫等方式，促进胰岛功能恢复并改善肝脏代谢。我们的创新在于，借助先进的基因编辑技术对这个“工具箱”进行定向升级改造，使其能够持续、高效地表达GLP-1（胰高血糖素样肽-1）和FGF21（成纤维细胞生长因子21）。这两种多肽药物调节血糖、改善胰岛素敏感性及脂代谢方面具有显著的协同效应，理论上能构建出更强大、更精准的代谢调控网络。

在吉源的研发平台上，我们从源头开始探索：选择哪种组织来源的干细胞最为理想？如何确保基因编辑如精准性与安全性？修饰后的细胞能否稳定扩增并保持功能？其发挥治疗作用的核心分子机制究竟是什么？这一阶段的探索，可能持续三五年甚至更久，产出物是发表在学术期刊上的论文、积累的实验数据，以及实验室里的原型技术。我们已经授权的国内外发明专利、发表的科研论文，以及我们的细胞制剂在中国食品药品检定研究院连续多批次检验合格的结果，正是这段漫长“孕育期”的结晶。这项前沿探索也先后获得了科技部国家重点研发计划、北京市及顺义区科技计划的多个专项财政支持。

当实验室数据充分证明其潜力后，项目便进入了层如同“闯关”般严格有序的转化阶段。

第一关：临床前研究——从体外到动物模型的“资格赛”

这绝非简单的细胞注射实验。我们需要在糖尿病动物模型上进行系统性、全方位的评估：注射后细胞在体内如何分布、归巢？是否会在非靶向部位异常增殖或分化？药物的起效剂量范围是多少？有无潜在的急性或长期毒性？所有试验都必须设计周密、数据翔实可追溯，并严格遵循国家《药物非临床研究质量管理规范（GLP）》的要求。最终，所有这些数据被整合、分析，形成一份厚达数千页的新药临床试验申请（IND）资料。

我们团队主持完成的国内首个基因编辑间充质干细胞新药IND获得默示许可，正是闯过这一关的标志。国家药监局的“默示许可”，意味着监管机构基于我们提交的海量数据，初步认可该药物在现有研究基础上具备基本的安全性，允许其跨入人体试验的阶段。这是从“0”到“1”的质变性突破。

第二关：临床试验——在人体内进行科学与伦理的三重考验

获得临床试验批件，才是真正挑战的开始。临床试验分为I、II、III期，如同三道逐步扩大的滤网，全程受《药物临床试验质量管理规范（GCP）》和独立伦理委员会的严格监督。我们非常荣幸能邀请到中国工程院宁光院士作为临床研究牵头专家，携手国内顶尖的GCP临床研究团队共同推进这项关键研究。 I期临床试验：安全性的试金石。在少数健康志愿者或患者中进行，主要目的是评估药物的安全性和人体的耐受性，并初步了解其代谢过程。这是药物首次应用于人体，必须慎之又慎。

II期临床试验：有效性的初步探索。在数百名目标适应症患者中开展，通过设置安慰剂对照组或阳性药物对照组，初步评价药物的治疗效果，并进一步确认其安全性，为III期试验设计提供依据。

III期临床试验：大规模的确证性研究。在数百至数千名患者的多中心中、大样本中进行，目的是最终确证药物的有效性和安全性，全面评估其风险与获益比。这阶段的数据是药监部门决定是否批准该药物上市的核心依据，通常耗资巨大、耗时数年，却是保障患者安全的基石。

第三关：上市审批与持续监测

一个干细胞新药的平均诞生周期是10-15年，资金投入常以十亿人民币计算。这条路上没有捷径，唯有对科学的敬畏、对规范的恪守、对生命的尊重，以及对初心的坚持。

当前，全球细胞治疗领域蓬勃发展，中国也持续腿退出鼓励性政策，行业正出在发展关键机遇期。国际上已有十余款干细胞药物获批上市，为许多难治性疾病带来了新希望。然而，市场喧嚣中也存在一些乱象。公众辨别正规临床研究与不规范商业行为的关键，就在于考察其是否遵循上述严谨的、全链条的研发与监管路径。任何宣称“一针见效”、“包治百病”，却回避严格临床验证和监管审批的，都需要高度警惕。

展望前路，我们的研发管线也正从2型糖尿病在向非酒精性脂肪性肝病（MAFLD）等与之密切共存的代谢性疾病领域拓展，旨在系统性地解决复杂的临床共病难题。干细胞医学所承载的承诺是巨大的，但兑现这份承诺的方式必须是科学、规范和透明的。

这正是我和吉源团队，以及无数奋战在一线的科研同仁、临床专家、监管审评人员共同坚守的方向：将实验室中那些充满想象的科学蓝图，在责任与伦理的坚实框架下，一步步转化为病床边真实可及的生命希望，从而构筑起公众对现代再生医学的持久信任。

这条路确实漫长，但我们深信，每一步都坚实，每一步都算数！可重塑的健康新纪元。未来已来，它正发生在我们的生命里。